Ученые близки к излечению синдрома Дауна
Биоинженерам удалось «отключить» лишнюю хромосому в 21 паре. Именно эта хромосома ответственна за развитие синдрома Дауна. Ученые намерены использовать это открытие для лечения многих хромосомных аномалий. Об этом сообщили американские генетики в своей статье, которую они опубликовали в журнале Nature.
Синдром Дауна – это трисомия по 21 хромосоме, когда вместо одной хромосомы яйцеклетка или сперматозоид несут две 21 хромосомы. При слиянии половых клеток оказывается, что вместо 2-х хромосом 3, что и влечет за собой развитие синдрома Дауна, который выражается в нарушении физического и умственного развития.
Если своевременно «отключить» лишнюю 21 хромосому, то у эмбриона не разовьется синдром Дауна. Это великое открытие позволит лечить синдром Дауна вместо прерывания беременности после пренатальной диагностики. Авторы метода сделали это в условиях лаборатории, работая со стволовыми клетками, которые были получены от пациентов с синдромом Дауна. Исследователи внедрили в лишние 21 хромосомы ген Хist. Этот ген присутствует во всех половых Х хромосомах, с его помощью синтезируется особый вид РНК, которая блокирует одну из двух Х-хромосом женщины, в результате чего рабочей остается только одна Х-хромосома.
После того, как был введен Хist-ген выяснилось, что нейроны, которые развивались из стволовых клеток с выключенной лишней хромосомой дифференцируются и развиваются также, как у здорового человека. Однако пока точно не известно, блокирует ли открытый ген все гены лишней хромосомы